第三款AAV基因治疗药物来了!欧盟委员会批准Upstaza 上市,将直接递送药物到大脑
PTC Therapeutics宣布该公司AAV基因治疗药物Upstaza(eladocagene exuparvovec,PTC-AADC)已获得欧盟委员会(European Commission)上市批准,成为首款通过脑定位注射进行患者给药的基因治疗药物,同时也是第一款获得上市批准的用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症的AAV基因治疗药物。
1194 人阅读发布时间:2022-07-21 14:41