视网膜再生基因递送工具优化:4种衣壳×13种启动子PK,锁定Muller胶质细胞靶向组合
视网膜变性(Retinal degeneration)是全球不可逆视力丧失的主要原因之一,影响着数以百万计的患者,包括年龄相关性黄斑变性(AMD)、青光眼、遗传性视网膜疾病(IRDs)和糖尿病视网膜病变等多种疾病。基因治疗为目前无法治愈的视网膜疾病提供了一条充满希望的治疗路径,而腺相关病毒(AAV)已成为将基因药物递送至视网膜最广泛使用的载体。2017年,基于AAV2的视网膜基因疗法Luxturna(Voretigene neparvovec)获得多国监管机构批准,用于治疗RPE65突变导致的视网膜变性,成为上市的视网膜基因疗法,也奠定了AAV在视网膜基因治疗中的核心地位。AAV在视网膜中具有良好的安全性,而近年来AAV工程化技术的进展更使得以空前的特异性靶向特定视网膜细胞类型成为可能。
34 人阅读发布时间:2026-09-30 15:33