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和元生物技术(上海)股份有限公司(股票代码:688238)成立于2013年,是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司,专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务,为基因药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。公司以“赋能基因治疗,共守生命健康”为使命,围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发,打造了基因治疗载体开发技术;基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群,建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系,向基因治疗领域提供:①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品;②溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品;③CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务。基于公司自主搭建的分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、SPF级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技术研究平台等全面的技术平台,依托公司已有的近5000平米研发中心、超10000平方米基因治疗载体GMP生产中心,以及在上海自由贸易试验区临港新片区建设中的77,000平方米精准医疗产业基地,公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任,打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业,加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程,推动基因治疗行业发展,造福人类健康!
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腺相关病毒实用手册

279 人阅读发布时间:2022-07-29 12:59

腺相关病毒(Adeno-associated virus,AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成员之一,是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒,其直径约20-26nm,含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。      
重组腺相关病毒载体(recombination AAV, rAAV)是在非致病的野生型AAV基础上改造而成的基因载体,研究中采用的rAAV通常为AAV2型基因组与不同的衣壳蛋白结合产生的混合体病毒载体。
自互补AAV(Self-complementaryAAV,scAAV)是在rAAV的基础上将其编码区域设计成双链DNA,感染细胞后互补部分互补形成双链DNA,不需等待第二链DNA合成,取消了rAAV基因表达的限速步骤,因此scAAV感染后3-5天即可到达表达高峰。
AAV常用于神经、代谢、基因治疗等研究领域,主要用于体内研究,被视为最有前途的基因研究和基因治疗载体之一。
资料格式:

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