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3 人阅读发布时间:2026-10-23 16:14
心血管疾病是全球首要死因,重组AAV凭借血清型丰富、低免疫原性、基因长期稳定表达等优势,已成为心血管基因功能研究与治疗探索的核心递送工具。
血清型怎么选
AAV9是小鼠心血管靶向的传统血清型;MyoAAV1A可经系统注射高效特异转导横纹肌;AAV-Vec专为高效感染血管内皮细胞开发。
细胞特异性启动子
针对心肌细胞、心脏成纤维细胞、血管内皮/平滑肌细胞等不同研究靶点,均有对应特异性启动子。和元生物AAV-Heart系统为心肌靶向方案,转导效率优于传统AAV9,且几乎无肝脏、骨骼肌脱靶。
注射方式参考
小鼠心脏研究常用尾静脉注射、心肌定点注射;血管靶向研究优先选择静脉注射。
应用实证
全方位助力心血管疾病研究,成果发表于Advanced Science、Nature Communications、Circulation Research等期刊。
和元生物成立于2013年,作为深耕细胞和基因治疗核心领域的高新技术企业,专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务,可提供①组学服务:常规转录组、单细胞转录组、基因组、代谢组及蛋白组等。②载体构建和病毒包装:质粒、siRNA、腺相关病毒(AAV)、腺病毒(ADV)、慢病毒(LVV)、逆转录病毒(RV)、单纯疱疹病毒(HSV)等病毒载体生产服务,提供R&D、实验室级别、GMP级别满足研发、小动物、大动物NHP到临床的不同研究阶段的使用需求。③细胞实验服务:过表达、干扰稳定株构建,单克隆细胞株构建服务及细胞功能学、药效学实验服务。④动物实验及机制研究:神经、代谢、肿瘤动物模型、药效药代、病理切片及蛋白、核酸检测服务。⑤特色项目服务:CRISPR文库筛选服务,外泌体整体研究服务,AAV衣壳筛选服务、听力研究整体项目服务,满足客户定制化或一站式项目服务,助力基础科学研究,促进基础研究到临床转化应用,推动细胞和基因治疗行业发展。