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汇聚ESGCT前沿载体｜和元生物AAV产品矩阵，覆盖耳科、眼科、鼻科与神经领域
496 人阅读发布时间：2025-10-16 14:11
2025年10月7日，上海玮美基因科技有限责任公司（以下简称“玮美基因”）研发负责人储岑凤博士，在第32届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会上做了精彩的口头报告，分享了基于全新高效内耳载体AAV-WM04的OTOF遗传性耳聋基因治疗药物的开发及临床进展。
玮美基因自主开发的AAV-WM04载体，感染效率较天然血清型提升10倍以上。基于该载体开发的耳科注射液EA0010已开展研究者发起的临床试验，成功恢复了多名患者的听力，且表现出良好的安全性和耐受性。
尤为值得一提的是，EA0010注射液以其他在研药物1/10的临床剂量即可使听力快速恢复，在疗效和安全性上都有巨大的提升，实现了基因治疗药物“低剂量、高疗效”的突破。
本届大会上，除OTOF遗传性耳聋药物开发进展外，玮美基因还发布了三项基因治疗研发的新成果，集中呈现了公司核心在研管线的新临床前研究进展。
玮美基因利用“新型AAV衣壳+调控元件”协同设计体系研发了靶向耳蜗支持细胞的创新载体AAV-GC11，可介导GJB2基因的高效、安全表达，有望应用于GJB2遗传性耳聋的药物开发。
在中枢神经系统，玮美基因开发了长效分泌载体AAV-GC08，可在小鼠体内实现长达6-10个月的抗体持续表达，且安全性良好。该载体计划用于NF2听神经瘤的药物开发，且未来有可能扩展到脑胶质瘤等其他颅内恶性肿瘤的治疗，应用前景巨大。
玮美基因还开发了高效鼻科载体AAV-GC09，感染效率较天然血清型提升5-6倍，目前正应用于常见病慢性鼻窦炎伴鼻息肉的创新基因治疗药物研发。
本次会议上重点展示的多项新型 AAV 载体，和元生物已获取授权，并已完成技术转化与生产，包括：
高效感染内耳载体：AAV-ie
高效靶向耳蜗支持细胞：AAV-GC11
经滴鼻注射可高效靶向鼻科载体：AAV-GC09
多种高效靶向视网膜细胞层载体：AAV-GC系列
长效分泌型中枢神经系统载体：AAV-GC08
目前，这些授权的AAV载体已在多个国内外科研合作项目中展现出优异的感染效率、组织特异性与安全性，获得众多科研客户高度评价。无论您是从事耳聋研究、视觉研究、神经系统疾病还是鼻科疾病研究，我们都可为您提供稳定、高效、定制化的AAV递送解决方案。
如有任何载体应用、技术合作或项目咨询需求，欢迎随时与我们联系！
玮美基因拥有全球新的AAVMeta新载体开发平台、ARBITER基因精准调控平台等多项核心技术，现已建立覆盖多个器官系统、享有完全底层专利保护的AAV基因递送技术体系，成功开发出十余种适用于眼部、耳部、上呼吸道及中枢神经系统等组织的新型AAV载体,并推动相关领域创新基因治疗药物研发。
此次受邀在国际学术会议上分享多项研究成果，不仅彰显了玮美基因在创新型AAV载体开发及听力基因治疗领域的自主研发实力，也体现了公司在科研成果临床转化效率方面获得的国际高度认可。
玮美基因
上海玮美基因科技有限责任公司是由上海科技大学孵化的创新型生物医药企业，专注于新型基因递送载体——腺相关病毒（AAV）的开发以及基因精准调控，从递送效率与表达精准性两个核心维度出发，致力于提升基因药物的疗效与安全性。公司在耳、眼、鼻、肺等多器官开发了具有自主知识产权的新型AAV载体，并利用自研载体多管线布局，致力于开发新一代基因药物，拓展基因治疗的应用边界。公司衣壳产品已实现我国AAV的成功License-Out商业化，管线也进入临床验证。更取得了多项国家和省市级资质荣誉，将助力国产AAV药物迈入“更安全、更精准、更可及”的新时代。
和元生物
和元生物技术（上海）股份有限公司（股票代码：688238）作为一家在科创板上市的高新技术企业，自2013年成立以来，始终深耕细胞和基因治疗核心领域。公司专注于为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等CRO服务；为细胞与基因治疗药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品及商业化产品的GMP生产等CDMO服务；为再生医学及抗衰领域提供细胞制备、重组蛋白/外泌体等细胞衍生物生产、细胞存储等技术服务。致力于推动细胞和基因治疗及相关健康产业的技术开发及转化应用，造福生命健康。
公司秉承“整合你我资源，服务生命科学”的理念，坚守“客户第一、高效执行、追求卓越、创新突破、诚信务实”的价值观，已成长为一家集基因功能基础研究服务、临床级细胞与基因治疗药物商业化生产服务、再生医学服务三大发展方向于一体的高新技术企业。
业务咨询：15800353038
