推荐产品
公司新闻/正文
NBE:AAV+CRISPR的基因疗法成功改善亨廷顿症猪的行为特征
人阅读 发布时间:2023-02-22 14:51
衰老是不可控的生物学进程,随着医疗条件改善及社会经济的发展,人们的寿命显著增加,人口老龄化成为世界面临的巨大挑战。越来越多的老年人罹患神经退行性疾病,包括老年痴呆 (Alzheimer’s disease ) 、帕金森病(Parkinson’s disease, PD)、肌萎缩侧索硬化症 (ALS)以及单基因突变导致的遗传性亨廷顿疾病(Huntington’s disease, HD)等。这一类疾病的共同特征是随着衰老出现脑部特异性神经细胞变性死亡最终导致病人无法生存。目前仍然缺乏有效治疗手段来延长或阻断病人的发病时间及疾病进程。基因治疗对于遗传性疾病,特别是单基因突变导致的神经退行性疾病,是一种前景非常可期的治疗策略。 2023年2月16日,暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授,李世华教授,闫森研究员,联合中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员在Nature Biomedical Engineering上发表题为 Cas9-mediated replacement of expanded CAG repeats in a pig model of Huntington’s disease 的研究论文 。该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR/Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因,首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
图 (A) 足印试验表明亨廷顿疾病模型猪(右侧猪)的运动障碍步及态紊乱可以通过脑注射AAV病毒载体表达CRISPR/Cas9对突变基因的修复而得到纠正(左侧猪)。(B) 基因治疗减少HD猪纹状体中的神经细胞死亡。(C)基因治疗改善HD猪脑纹状体中的基因表达缺陷。
暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授,李世华教授,闫森研究员与中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员为本文的共同通讯作者。闫森研究员为本文的第一作者。涂著池研究员,博士生郑潇,林颖琪,李彩娟,李嘉威,助理研究员刘朝明,赵宇等也为本研究做出重要贡献。原文链接:
https://www.nature.com/articles/s41551-023-01007-3
本文转载自微信公众号:BioArt,未经授权,转载必究
大动物,如猪、非人灵长类动物,是疾病机制研究、药物筛选的重要实验对象,基于大动物的疾病模型也是全球热门的研究领域。然而,在大动物体内开展基因层面的改变需要用量巨大、品质优异的病毒载体,但人们通常难以获取。
基于上述需求,在”赋能基因治疗,共守生命健康“的使命指引下,和元生物基于成熟的临床GMP级病毒生产技术,勇于探索,正式向科研界和药物研发领域推出适用于大动物的高质、高量AAV生产服务—"AAV+"系统服务产品,以临床GMP级品质(各项指标均超出行业药典要求的水平)、科研级价格和真诚服务,可为行业持续提供高达1E+14的AAV病毒载体。
业务咨询
更多活动详情可长按或扫描下方二维码,填写表单,我们将尽快安排专人与您联系!