引自 Tony Quested, BusinessWeekly

总部位于英国Stevenage，开发罕见病基因治疗的Freeline Therapeutics正计划通过美国纳斯达克股票市场（NASDAQ）进行首次公开股权招募（IPO）。该公司计划以每股16-18美元的价格发行740万股美国存托股票，总价值为1.25亿美元。

Freeline的企业愿景是通过基因治疗手段改变有遗传性疾病的患者的生活。其主要候选药物FLT180a是用于治疗B型血友病的研究性基因治疗药物，目前正处于1/2期临床试验阶段，有望在未来获得FDA批准上市。首批涉及10名患者的临床试验显示出积极的治疗效果，收集到的数据给未来的成功上市带来希望。该药物上市后，如果Freeline的股价可以上涨一半的话，该公司的市值也即将达到5.74亿美元。

凭借其靶向肝脏的创新性基因治疗平台，Freeline有能力治疗多种慢性疾病。其专有的分装包装技术和高性能衣壳技术使该公司可以靶向单基因疾病，并在将来有可能治疗目前基因治疗尚未靶向的复杂疾病区域。

 

Freeline Therapeutics 首席执行官Theresa Heggie

Freeline于2020年6月完成了1.2亿美元的C轮融资。Freeline首席执行官Theresa Heggie表示：“反馈是建立在先前报告的数据基础上的。临床试验数据表明，FLT180a可能会以相对较低的剂量在重度B型血友病患者体内持续性产生位于正常范围内的凝血因子IX表达活性，并为患者提供功能性治愈。我们计划将用于治疗B型血友病的下一代AAV基因治疗平台商业化，同时我们将继续在应对其他适应症的产品线中使用我们的衣壳和制造平台。”

Reference
1.T.Quested,UK gene therapy pioneer tilts at $125m NASDAQ IPO,BIOMEDTECH,BusinessWeekly,August 6,2020,[Online].Available: https://www.businessweekly.co.uk/news/biomedtech/uk-gene-therapy-pioneer-tilts-125m-nasdaq-ipo